• Breve descrizione
• Dati e fatti
• Settori
• Servizi
• Posizione geografica
• Trasferimento tecnologico
• Ricerca e sviluppo
• Incubatore e Incentivi

Indirizzo

Via Fiorentina, 1
53100, Siena
(Toscana)

Telefono

+39 0577 231211

Fax

+39 0577 43444

World Wide Web

www.toscanalifesciences.org

Ricerca e sviluppo

Progetto Orphan-1

Descrizione, destinatari, utilita'

Con questo progetto TLS decide di dedicare parte delle proprie risorse al co-finanziamento di progetti di ricerca già attivati presso gli Istituti di ricerca toscani nel campo delle malattie orfane con elevata potenzialità di applicazione terapeutica.

Progetto Orphan-2

Descrizione, destinatari, utilita'

Implementato grazie a un co-finanziamento della Regione Toscana, il progetto mira a sviluppare farmaci per la cura e la prevenzione di malattie rare, causate da un deficit di un enzima o di una proteina, per le quali è possibile ipotizzare una terapia sostitutiva (Enzyme Replacement Therapy, ERT). La filosofia del progetto è quella di coordinare e co-finanziare attività di sviluppo preliminare che consentano di allestire un dossier pre-clinico in grado di supportare il processo decisionale di un potenziale partner interessato allo sviluppo del farmaco. Si tratta sostanzialmente di attività di produzione, purificazione e caratterizzazione della proteina, unite a dati di efficacia su un modello animale predittivo.
Il progetto, ha visto coinvolti, oltre a TLS, i seguenti partner:
•Areta International Regulatory Pharma Net
•Micron Research Service
•Genzyme Italia (Kedrion)
•Microbiotec Ospedale Pediatrico Meyer
•Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
•CNR/ITT
Le linee R&D attive in ambito Orphan-2:
•Deficienza congenita di plasmisnogeno (trattamento della congiuntivite lignea)
•Deficienza congenita dell’enzima lecitina:colesterolo acetiltransferasi (LCAT)
•Aciduria metilmalonica con omocistinuria tipo cblC (MMACHC)

Progetto Molteni Therapeutics

Descrizione, destinatari, utilita'

Molteni Therapeutics è una ‘specialty pharmaceutical company’ impegnata nella ricerca e nello sviluppo di principi attivi innovativi in campo antibatterico ed antifungino. Nel corso degli ultimi decenni ha costruito un know-how di spessore internazionale nell’impiego della piattaforma della Terapia Fotodinamica (Photo Dynamic Therapy, PDT) contro infezioni batteriche/fungine anche antibiotico-resistenti. Molteni Therapeutics dispone di modelli sperimentali di infezione in vitro (ad esempio biofilms batterici) ed in vivo (ad esempio ‘infected wounds’) sui quali testare l’efficacia e la tollerabilità dei propri derivati. A questi si abbinano competenze bioanalitiche, di ADME/PK e di sviluppo formulativo di prodotti per uso topico, necessarie per ottimizzare i protocolli terapeutici.
Nel corso degli ultimi decenni, la continua crescita dei fenomeni di resistenza batterica agli antibiotici ha reso evidente ed urgente la necessità di nuove strategie terapeutiche. In risposta a tale esigenza, Molteni Therapeutics dispone di una pipeline di nuove entità chimiche protette da brevetto che mostrano notevole potenza ed ampio spettro di attività contro infezioni batteriche e fungine, anche nei confronti di microorganismi multi-drug resistant. Inoltre è stato verificato che l’approccio bimodale della terapia fotodinamica non dà luogo a fenomeni di resistenza batterica. L’innovativo lead compound di Molteni Therapeutics, RLP068, è attualmente in fase di sperimentazione clinica nell’uomo (First in Human) nel Regno Unito e procederà alla sperimentazione di Fase IIA nel 2010.

Nel corso degli ultimi decenni, la continua crescita dei fenomeni di resistenza batterica agli antibiotici ha reso evidente ed urgente la necessità di nuove strategie terapeutiche. In risposta a tale esigenza, Molteni Therapeutics dispone di una pipeline di nuove entità chimiche protette da brevetto che mostrano notevole potenza ed ampio spettro di attività contro infezioni batteriche e fungine, anche nei confronti di microorganismi multi-drug resistant. Inoltre è stato verificato che l’approccio bimodale della terapia fotodinamica non dà luogo a fenomeni di resistenza batterica. L’innovativo lead compound di Molteni Therapeutics, RLP068, è attualmente in fase di sperimentazione clinica nell’uomo (First in Human) nel Regno Unito e procederà alla sperimentazione di Fase IIA nel 2010.

Progetto Externautics

Descrizione, destinatari, utilita'

Il presente progetto consiste nell’identificazione di nuovi marcatori tumorali, con lo scopo di sviluppare strumenti diagnostici e terapeutici. Per conseguire l’obiettivo proposto, il progetto utilizzerà una strategia che fa uso di avanzate tecniche di genomica, proteomica e bioinformatica. Esso consiste nell’impiego di una libreria di anticorpi policlonali generata immunizzando animali di laboratorio con proteine umane ricombinanti, selezionate sulla base della loro predetta appartenenza alle classi di proteine associate alla membrana cellulare o secrete. Inoltre, la selezione in silico è stata ulteriormente filtrata selezionando proteine annotate come ipotetiche e/o ad oggi marginalmente caratterizzate in studi scientifici. La libreria anticorpale, che attualmente comprende circa 1700 anticorpi, viene utilizzata per verificare quale delle proteine selezionate siano selettivamente espresse nei tessuti tumorali. In particolare, viene effettuato uno screening e identificazione di potenziali marcatori tumorali mediante analisi di campioni clinici di pazienti affetti da tumore con metodi di immunoistochimica miniaturizzata (Tissue microarray). Le proteine che risultino avere espressione selettiva o iper-espressione nei tessuti tumorali sono oggetto di un’estesa attività di ricerca mirata alla validazione dei marcatori, che include la loro caratterizzazione e l’identificazione della loro rilevanza nella patologia tumorale. La prima fase di validazione prevede la conferma dell’alterata espressione del marcatore su un numero elevato di pazienti, al fine di stabilire valori di frequenza statisticamente significativi. Inoltre, la presenza dei marcatori viene rilevata nei liquidi biologici (sangue ed urine) dei pazienti. Tale analisi è particolarmente importante in quanto marcatori tumorali rintracciabili nei liquidi biologici sarebbero di alto valore commerciale. Inoltre vengono sviluppati anticorpi monoclonali specifici per i marcatori identificati e caratterizzati per selezionare quelli in grado riconoscere selettivamente i marcatori espressi in cellule tumorali con tecniche di immunoistochimica, microscopia confocale, citofluorimetria, e altri saggi immunologici. I marcatori sono poi classificati sulla base del loro impiego clinico, distinguendoli in base al loro potenziale uso come strumenti diagnostici e/o prognostici (ad esempio un marcatore la cui presenza/assenza non è in grado di alterare il decorso neoplastico ma la cui presenza/assenza correla inequivocabilmente con il tipo di tumore, il suo decorso naturale o il suo decorso in seguito a trattamento terapeutico) da quelli adatti allo sviluppo di farmaci antitumorali. L’identificazione dei marcatori per utilizzo terapeutico richiede una serie di passaggi sperimentali. Innanzitutto viene confermata l’espressione dei marcatori identificati direttamente sulla superficie di tumori prelevati da pazienti o su linee cellulari tumorali, con tecniche quali citofluirimetria e microscopia confocale. In secondo luogo viene effettuato uno studio dei cambiamenti fenotipici o funzionali della cellula in seguito all’alterazione dell’espressione del marcatore stesso indotta da opportuna manipolazione genetica. Tale manipolazione genetica richiede l'uso di tecniche di silenziamento genico (tramite oligonucleotidi antisenso, ribozimi o siRNA) o di iper-espressione tramite trasfezione con costrutti codificanti per i marcatori, utilizzando modelli cellulari rappresentativi delle classi tumorali. In una fase più avanzata del progetto, si prevede anche di utilizzare organismi transgenici, come i topi knock-out e knock-in, in cui l’espressione del gene di interesse è selettivamente modificata, al fine di osservare l’effetto della sua alterata espressione sui parametri fisiologici e morfologici dell’organismo. Infine, gli anticorpi monoclonali specifici per il marcatore selezionato sono analizzati per la loro capacità di inibire la crescita in vitro di linee tumorali o di arrestare/prevenire lo sviluppo tumorale in modelli sperimentali in vivo.
I tumori costituiscono una della maggiori cause di morte nell’uomo. Accuratezza e tempestività della diagnosi, associate a un efficace intervento terapeutico, consentirebbero di ridurre significativamente la mortalità associata a tale malattia. A tal fine, di primaria importanza è l’identificazione di specifiche componenti molecolari (marcatori) che, in virtù della loro presenza selettiva nei tessuti tumorali, possano essere utilizzati in clinica per la diagnosi del tumore, la prognosi della malattia, la risposta a terapie antitumorali, e il disegno di nuove molecole terapeutiche. Il presente progetto consiste nell’identificazione di nuovi marcatori tumorali, utilizzando un innovativo approccio immuno-proteomico, con lo scopo di sviluppare strumenti diagnostici e terapeutici. Il progetto mostra un elevato grado di innovazione ed interesse industriale, in quanto consente di sviluppare nuovi strumenti diagnostici e terapeutici nel settore oncologico. I risultati attesi dallo sviluppo di questo progetto saranno sfruttabili in diversi ambiti, sia per scopi di ricerca di base che per applicazioni cliniche di diagnosi e prognosi di malattie tumorali. Per quanto riguarda le applicazioni in ricerca, l’identificazione di nuovi marcatori tumorali consentirà di acquisire nuove conoscenze sulla biologia dei tumori. Inoltre, ciò porterà a una migliore caratterizzazione di componenti molecolari che contraddistinguono le neoplasie nei diversi pazienti. Infine, gli anticorpi contro i marcatori daranno innanzitutto ai ricercatori alternative più specifiche per studiare il ruolo di queste proteine nella oncogenesi e progressione tumorale. Per quanto riguarda le applicazioni cliniche, nel medio termine, i risultati potranno essere valorizzati attraverso la produzione di anticorpi per uso diagnostico e terapeutico e la creazione di kit diagnostici/prognostici . Nuovi agenti terapeutici saranno generati, sulla base dei marcatori identificati, che contribuiranno a definire terapie antitumorali mirate a una migliore gestione, anche personalizzata dei pazienti, basata sulla classificazione molecolare specifica della neoplasia del paziente. E’ infatti intenzione di Externautics, sviluppare alcuni marcatori particolarmente interessanti individuati in questo progetto al fine di portarli sino alla fase di sviluppo clinico, con il coinvolgimento di altri partners industriali e/o accademici presenti sul territorio nazionale e internazionale.

I tumori costituiscono una della maggiori cause di morte nell’uomo. Accuratezza e tempestività della diagnosi, associate a un efficace intervento terapeutico, consentirebbero di ridurre significativamente la mortalità associata a tale malattia. A tal fine, di primaria importanza è l’identificazione di specifiche componenti molecolari (marcatori) che, in virtù della loro presenza selettiva nei tessuti tumorali, possano essere utilizzati in clinica per la diagnosi del tumore, la prognosi della malattia, la risposta a terapie antitumorali, e il disegno di nuove molecole terapeutiche. Il presente progetto consiste nell’identificazione di nuovi marcatori tumorali, utilizzando un innovativo approccio immuno-proteomico, con lo scopo di sviluppare strumenti diagnostici e terapeutici. Il progetto mostra un elevato grado di innovazione ed interesse industriale, in quanto consente di sviluppare nuovi strumenti diagnostici e terapeutici nel settore oncologico. I risultati attesi dallo sviluppo di questo progetto saranno sfruttabili in diversi ambiti, sia per scopi di ricerca di base che per applicazioni cliniche di diagnosi e prognosi di malattie tumorali. Per quanto riguarda le applicazioni in ricerca, l’identificazione di nuovi marcatori tumorali consentirà di acquisire nuove conoscenze sulla biologia dei tumori. Inoltre, ciò porterà a una migliore caratterizzazione di componenti molecolari che contraddistinguono le neoplasie nei diversi pazienti. Infine, gli anticorpi contro i marcatori daranno innanzitutto ai ricercatori alternative più specifiche per studiare il ruolo di queste proteine nella oncogenesi e progressione tumorale. Per quanto riguarda le applicazioni cliniche, nel medio termine, i risultati potranno essere valorizzati attraverso la produzione di anticorpi per uso diagnostico e terapeutico e la creazione di kit diagnostici/prognostici . Nuovi agenti terapeutici saranno generati, sulla base dei marcatori identificati, che contribuiranno a definire terapie antitumorali mirate a una migliore gestione, anche personalizzata dei pazienti, basata sulla classificazione molecolare specifica della neoplasia del paziente. E’ infatti intenzione di Externautics, sviluppare alcuni marcatori particolarmente interessanti individuati in questo progetto al fine di portarli sino alla fase di sviluppo clinico, con il coinvolgimento di altri partners industriali e/o accademici presenti sul territorio nazionale e internazionale.